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        国产孤儿药加入医保 中国罕见病防治工作任重道远

        2019-03-13 10:07:30 每日经济新闻 

        在某网络问答平台上一则主题为得了罕见病是怎样一?#25351;?#21463;的帖子共吸引了12396名关注者总计浏览量接近40万次在979条跟帖回答中大部分来自罕见病患者或家属疾病确诊难无针对性用药药品价格昂贵等正困扰着文?#30452;?#21518;的千万家庭

        在第十二个世界罕见病日来临前夕国内罕见病患者群体盼来好消息国务院常务会议提出要对部分罕见病药品给予增值税优惠每日经济新闻(博客,微博)记者?#31169;?#21040;在上榜的21种药物中有患者使用进口药一年的成本仍然达到十多万元

        但中国罕见病的防治工作还任重道远目前全球已上市的罕见病药物不超过200种绝大多数由实力雄厚的跨国巨头研发受技术和市场等因素影响中国制造的孤儿药很少参与研发的积极性也不高有专家表示国内药企目前开发罕见病药受到各界支持甚少与国外相比存在代差

        跨国巨头抢占先机

        罕见病罕见但在中国不罕见?#20445;?#20013;华医学会副会长?#26412;?#21307;学会会长金大鹏近日在人民网(603000)主办的罕见病相关论坛上表示

        尽管患病率极低但我国人口基数大罕见病患者达2000多万人不过相?#25200;?#32654;市场国内的罕见病保障还处于起步阶段在中国现有的科研政策环境下罕见病药物的研发动力不足全世界约400种治疗罕见病的?#34892;?#33647;物但引进者屈指可数据罕见病发展中心与IQVIA联合发布的中国罕见病药物可及性报告2019在美国或欧盟日本已经有162种罕见病治疗药物上市在中国上市的有83种

        不仅如此药品在中国的上市速度也?#30830;?#36798;国家要慢中国药科大学医药产业发展研究中心学者丁锦希李娜曾对中国和美国上市的孤儿药进行统计从2000年到2010年美国和中国?#30452;?#19978;市64种和16种药品1983年到2009年在美国上市的20种白血病药中只有11种在中国上市平均上市时间晚了6.6年

        跨国药企在药物研发上成为主流目前在已经公布的首批21个罕见病药品和4个原料药?#21215;?#31246;清单中默沙东拜耳爱?#21830;?#38534;?#30830;?#32439;入围据西安杨森医学事务部副总?#32654;?#28392;介绍公司2006年开始投入中国罕见病治疗领域在特发性肺动脉高压和克罗恩病等具有优?#39057;?#39046;域进行了一系列开发

        但实际上大多数进口孤儿药想进入中国都困难重重

        按?#23637;?#23450;进口药物申请在中国上市同样需要进行临床试验且要求不少于200例病例再加上排?#30001;?#25209;往往需要五到六年的时间这成为绝大多数孤儿药上市的?#23396;?#34382;而在医药行业双十定律?#20445;?#30740;发投入超过10亿美元时间在10年以上也让很多企?#20302;?#32780;?#24202;健?/P>

        赛诺菲中国区公共事务与市场准入副总裁钱云直言罕见病领域创新药开发技术?#35759;确?#24120;大病人难找样本也很少经历的研发周期也非常长由于罕见病病人少市场回报率非常低

        七色堇罕见病联盟创始人遗传学博士欧阳笠则对每日经济新闻记者?#27835;?#31216;高昂的药价不仅拦住了部分患者也打击了国内药企研发孤儿药的积极性药企花了大价钱去研发这个药物上市之后定高价患者不可能承担得起自然它国内药企就没有这方面的动力

        国产孤儿药已在路上

        我希望罕见病用药能够尽快纳入医保已有的药物加快上市这是陈婉化名最大的梦想也是所有罕见病患者及家属的企盼

        2010年福布斯曾对全球最昂贵的药物进行调查世界上最昂贵的九种药物患者每年的平均治?#21697;?#29992;都超过20万美元绝大多数是孤儿药记者接触的多位病人和学者均反馈治?#21697;?#29992;动辄几十万元还有的上百万元受访的学者则向记者表达了一种观点国家医保目录和降?#35759;?#23396;儿药的减负有限中国应该有?#23601;?#30340;研发力量或者将进口药引入中国生产来降低成本

        让罕见病患者看到曙光的是越来越多国产药开?#27982;?#23574;在首批减税的21个罕见病药品中?#35270;?#30151;为血友病的各类生物血液制品占据了上榜国产罕见病治疗药物近半种类涉及国内企业包括上海莱士(002252)002252SZ华兰生物(002007)002007SZ上海新兴贵州泰邦等另一款由上海睿星基因技术有限公司研制?#26412;?#24247;蒂尼药业有限公司所生产的吡非尼酮胶囊用于治疗特发性肺纤维化IPF

        由上海中医药大学研发用于治疗肌萎缩侧索?#19981;?#30151;的藿苓生肌颗粒已于2016年7月被国家药监局药品审评中心收审在2017年时还被纳入药品注册优先审评审批截至目前该药品还未能上市

        但总体来看国内药企在罕见病药物上的投入仍需努力?#26412;?#21307;学会罕见病分会主任委员?#26412;?#22823;学第一医院儿科教授丁洁指出国内药企没有很?#24247;难?#21457;动力产学研结合能力差仿制药或许是解决国内罕见病患者用药难的一条路径但一致性评价也要耗时间罕见病的例数够不够金钱成本和时间成本都会是大问题

        ?#26412;?#22823;学第一医院临床试验中心主任崔一民则建议加速对罕见病治疗药物仿制药的审批药学部分没有问题?#21307;?#35758;尽快批准它上市

        值得注意的是在本次首批21个减税的罕见病药品中也出现了国产仿制药的身影用于治疗肝豆状核变性的青霉?#33778;?#30446;前国内共有4家企业持?#20449;?#20934;文号而用于治疗肌萎缩侧索?#19981;?#30151;渐?#25345;?#30340;利鲁唑片目前则是有赛诺菲旗下力如太和三款国产仿制药一同竞争

        长期关注罕见病防治的浙江大学公共管理学院教授何文炯此前对媒体表示罕见病医治有三要件医药钱发达国家对于罕见病的关注也是一个循序渐进的过程中国是发展中国家要满腔热?#39304;?#29702;性冷?#30149;?#31185;学设计循序渐进通过一般性制度和特殊性制度安排相结合的办法建立?#34892;?#30340;罕见病医药费用保障机制

        他提议在努力寻求罕见病医药费用发生规律的基础上将可治愈遗传性罕见病治疗所需药品纳入基本医疗保险目录将罕见病治?#21697;?#29992;纳入医疗救助?#20923;?#21644;城乡?#29992;?#22823;病保险的保障?#27573;?#21516;时?#34892;?#24341;导慈善者重点帮扶罕见病患者记者 滑昂 李诗琪

        责任编辑赵梦佳
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